Шухрат Миталипов и его коллеги из Университета здоровья и науки штата Орегон успешно использовали инструмент для редактирования ДНК CRISPR-Cas9, чтобы исправить генетическую ошибку, вызывающую болезни, у десятков ранних человеческих эмбрионов.

Согласно подробному докладу, опубликованному в Nature, ученые продемонстрировали возможность исправления мутации в гене MYBPC3, который вызывает смертельную болезнь сердца, известную как гипертрофическая кардиомиопатия.

Ученые заявили, что процедура была удивительно эффективной и что ее можно выводить на клинические испытания.

Ранее китайские ученые трижды сообщали об экспериментах по редактированию генома у эмбрионов человека. Но работа Миталипова была гораздо более обширной.

В каждом случае яйцеклетки, полученные от здоровых доноров, оплодотворялись спермой от одного человека, несущего мутацию кардиомиопатии. Обычно соответствующая мутация в гене MYBPC3 приводит к пороку сердца примерно в 50% случаев, пишет moya-planeta.ru.

Исследователи обнаружили, что эффективность процесса редактирования была наибольшей, когда CRISPR вводили в яйцеклетки вместе со спермой. Когда это было сделано, 42 из 58 отредактированных эмбрионов оказались свободными от гипертрофической мутации кардиомиопатии.

Другими словами, редактирование CRISPR увеличило количество здоровых эмбрионов с ожидаемых 50% до примерно 72%. Оставшиеся 16 эмбрионов пострадали от нежелательных генетических вставок, демонстрируя, что техника редактирования требует дальнейшего улучшения.

По словам ученых, их методы могут снижать риск смертельно опасных заболеваний у новорожденных, в том числе рака. Если это так, то перед медициной открывается широкий спектр возможностей. Однако об этичности таких методов до сих пор ведутся споры.