Американские медики впервые смогли избавить собак от гемофилии, заменив поврежденный ген F8 в их геноме на его нормальную версию при помощи генной терапии, и отчитались о проделанной работе в статье в журнале Nature Communications.

Гемофилия — одно из самых известных наследственных заболеваний, которым страдают только мужчины. Самая распространенная разновидность гемофилии — гемофилия А — связана с мутацией, при которой организм не вырабатывает белок Фактор VIII (F8), из-за чего кровь не может сворачиваться, передает РИА Новости.

Ученые создали особый ретровирус, который вставляет в стволовые клетки костного мозга, вырабатывающие тромбоциты, ген F8 и связанный с ним участок ITGA2B, участвующий в выработке белков, необходимых для свертывания крови.

Тромбоциты обычно не вырабатывают данные белки, и добавление этих генов, по замыслу биологов, уменьшает шансы на то, что иммунная система начнет уничтожать "чужеродные" молекулы F8 в крови у больного.

Проверив эффективность данной методики на культурах клеток в пробирке, ученые пересадили эти стволовые клетки в костный мозг собак, страдавших от гемофилии. Операция прошла удачно и через некоторое время тромбоциты в крови животных начали вырабатывать Фактор VIII.

По словам ученых, уровень этого белка и других соединений, участвующих в свертывании крови, оставался стабильно высоким на протяжении всех 2,5 лет эксперимента. Данный факт, как полагают медики, открывают дорогу к клиническим испытаниям этой генной терапии на добровольцах.